Hai trẻ em tử vong sau khi sử dụng loại thuốc đắt nhất thế giới giá 2 triệu đô la

Ít nhất hai trẻ em đã qua đời vì suy gan cấp tính sau khi được điều trị bằng liệu pháp gien Zolgensma – vốn được coi là loại thuốc đắt nhất thế giới với giá khoảng 2 triệu đô la cho một liệu trình.

Công ty dược Novartis (Thụy Sĩ) – nhà sản xuất liệu pháp gien Zolgensma cho biết suy gan cấp là một “tác dụng phụ đã được biết đến” của loại thuốc này. Nhưng đây là những trường hợp tử vong đầu tiên do biến chứng này gây ra.

Novartis cho biết các bệnh nhân đã được điều trị bằng corticosteroid để ngăn ngừa tổn thương gan nghiêm trọng, nhưng vẫn không qua khỏi.

Zolgensma thường được sử dụng cho những bệnh nhân bị teo cơ tủy sống (SMA), và có giá khoảng 2 triệu đô la/mỗi liệu trình điều trị cho một bệnh nhân. Loại thuốc này được sử dụng dưới dạng tiêm tĩnh mạch. Mỗi bệnh nhân tiêm một lần. Zolgensma hiện là một trong ba loại thuốc hiện có để điều trị SMA.

Hai trường hợp tử vong mới nhất được ghi nhận ở Nga và Kazakhstan. Novartis cho biết đã thông báo với cơ quan y tế tại những quốc gia có bán loại thuốc này, và cũng gửi thông tin cập nhật cho các nhân viên y tế.

“Trong khi chờ cơ quan y tế xem xét, chúng tôi sẽ thông báo cho các nhân viên y tế rằng tác dụng phụ suy gan cấp tính gây tử vong đã được ghi nhận”, Novartis cho biết.

Công ty dược Thụy Sĩ nhấn mạnh rằng mặc dù các trường hợp tử vong là “thông tin an toàn quan trọng”, nhưng chúng không được coi là “tín hiệu mới về độ an toàn” vì Novartis “tiếp tục tin tưởng chắc chắn vào sự rủi ro và lợi ích tổng thể từ Zolgensma”.

Novartis cho biết loại thuốc này đã được sử dụng để điều trị hơn 2.300 bệnh nhân trên toàn thế giới “thông qua các thử nghiệm lâm sàng, các chương trình thương mại”.

Trong khi đó, cơ quan quản lý y tế Nga Roszdravnadzor thông báo hôm thứ Sáu rằng họ đã tiến hành "đánh giá toàn diện" về trường hợp dẫn đến cái chết của một bệnh nhân được điều trị bằng Zolgensma.

Người đứng đầu quỹ từ thiện Gia đình SMA Nga – Olga Germanenko nói với RIA Novosti rằng trên thực tế không phải một mà có tới hai bệnh nhân ở nước này đã qua đời sau khi sử dụng Zolgensma: một bệnh nhân qua đời năm 2021 trước khi thuốc được bán ở Nga, và một bệnh nhân khác qua đời hồi tháng 6 năm nay.

“Đứa trẻ đầu tiên được nhận thuốc thông qua một chương trình bốc thăm do nhà sản xuất tổ chức ở những quốc gia chưa bán thuốc. Đứa trẻ thứ hai được điều trị bằng ngân sách liên bang”, bà Germanenko nói.

Bà cũng nhấn mạnh không thể đảm bảo an toàn cho bất kỳ loại thuốc nào, và cần phải tiến hành đánh giá để xác định xem có mối liên hệ trực tiếp nào giữa việc sử dụng Zolgensma và các trường hợp tử vong hay không.

Teo cơ cột sống là một căn bệnh di truyền dẫn đến suy cơ. Những đứa trẻ sinh ra với các dạng teo cơ nặng thường tử vong trước khi chạm mốc 2 tuổi.

Zolgensma đã được phê duyệt ở Mỹ vào năm 2019 để sử dụng cho trẻ dưới 2 tuổi và được Liên minh châu Âu (EU) chấp thuận sử dụng có điều kiện vào đầu năm 2020.